En pacientes con miocardiopatía hipertrófica el inhibidor del receptor de miosina mavacamten sumado a la terapia médica óptima mejora la hemodinamia, la clase funcional y los síntomas. El mavacamten es la primera droga en su clase como inhibidor del receptor de miosina.
Presentado en forma virtual en el ESC 2020 y publicado simultáneamente en the Lancet, el estudio EXPLORER-HCM mostró que el 37% de los pacientes que recibieron el mavacamten alcanzaron el end point primario vs el 17% de los que recibieron placebo (p=0.0005).
El end point primario se definió como un aumento mayor o igual a 1.5 ml/kg/min del consumo de oxigeno sumado a una mejoría de al menos un punto en la clase funcional o un aumento mayor o igual a 3 ml/kg/min del consumo de oxígeno en igual clase funcional.
Esta es la primera molécula desarrollada específicamente para los pacientes con miocardiopatía hipertrófica desde que se describió la enfermedad hace 60 años.
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El tratamiento actual utiliza betabloqueantes e inhibidores de los canales de calcio para mejorar los síntomas de la enfermedad, pero no impactan en la historia natural de la misma.
Otros procedimientos como la miomectomía septal o la ablación con alcohol pueden ayudar, pero son muy invasivos, requieren experiencia y no están exentos de complicaciones.
El EXPLORER-HCM incluyó 251 pacientes con miocardiopatía hipertrófica randomizados a mavacamten vs placebo durante 30 semanas. La mayoría se encontraba en CF II al momento de la randomización y todos recibían betabloqueantes e inhibidores de los canales de calcio.
No se observaron efectos adversos significativos en el grupo tratamiento y el perfil de seguridad de la droga resultó muy bueno.
Título original: Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.
Referencia: Olivotto I et al. Lancet 2020; Epub ahead of print y presentado en el congreso ESC 2020 de manera virtual.
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